Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Sarepta Therapeutics Inc. shares rose sharply early Tuesday after US regulators reversed course and recommended that patients ...

Investing.com - 摩根大通已将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )的评级从"减持"上调至"中性"，并设定了24.00美元的目标价，此举是在FDA建议取消Elevidys自愿暂停发货后作出的。该上调评级之际，该股票交易价格为13.86美元，远低于其52周高点150.48美元， InvestingPro 分析显示该股票目前被低估。

Investing.com - Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT)股价周五下跌13%，此前欧洲监管机构建议不批准该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys。

他的离任正值FDA近期对Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys等药品采取一系列“非常规监管行动”之际。BMO资本市场分析师Koustas Billouri指出：“FDA史无前例地出现了多起泄密事件，严重损害了机构公信力。” ...

Shares of Sarepta Therapeutics surged Tuesday morning after the company said it had been informed by the Food and Drug ...

美国制药商Sarepta Therapeutics声明：美国食品药品监督管理局（FDA）要求暂停艾维迪思（Elevidys）在美国的发货，公司将将患者安全和高安全标准置于 ...

Sarepta Therapeutics shares traded lower in premarket trade on Tuesday, as the drugmaker relented to a Food and Drug ...