摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

Investing.com - 摩根大通已将Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)的评级从"减持"上调至"中性"，并设定了24.00美元的目标价，此举是在FDA建议取消Elevidys自愿暂停发货后作出的。该上调评级之际，该股票交易价格为13.86美元，远低于其52周高点150.48美元，InvestingPro分析显示该股票目前被低估。 FDA的决定是在Sarept ...

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症(DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为InvestingPro数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。 FDA的潜在决定是在审查了巴 ...

7月29日，此前宣布， 美国食品 药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。受此消息影响，Sarepta Therapeutics 隔夜股价大涨逾16%，盘后续涨逾47%。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

美国卫生与公众服务部 (HHS)发言人周二晚间证实，美国食品药品监督管理局 (FDA)高级官员维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad)在担任生物制品评估与研究中心 (CBER)主任一职近三个月后离开了该机构。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。