摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症(DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为InvestingPro数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。 FDA的潜在决定是在审查了巴 ...

Investing.com - 摩根大通已将Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)的评级从"减持"上调至"中性"，并设定了24.00美元的目标价，此举是在FDA建议取消Elevidys自愿暂停发货后作出的。该上调评级之际，该股票交易价格为13.86美元，远低于其52周高点150.48美元，InvestingPro分析显示该股票目前被低估。 FDA的决定是在Sarept ...

Investing.com - Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT)股价周五下跌13%，此前欧洲监管机构建议不批准该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Sarepta Therapeutics公司周一表示，在一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡后，该公司将暂停其Elevidys基因疗法在美国的所有发货。美国监管机构上周五要求Sarepta Therapeutics公司主动停止其基因疗法。但该公司最初拒绝了这一要求。Sarepta 公司在一份声明中说，所有用于治疗杜氏肌营养不良症的 Elevidys ...

格隆汇7月29日丨生物技术公司Sarepta Therapeutics盘前暴涨超45%，公司获FDA批准恢复基因疗法Elevidys用于杜氏肌营养不良症 (DMD)治疗。

Sarepta Therapeutics 周三表示，该公司将裁员500人，并在其肌肉失调基因疗法Elevidys的标签上添加严重警告，因为最近有两名服用该药的患者死亡。美国食品和药物管理局要求Sarepta公司在 "黑框 "警告中加入最严重的警告，即杜氏肌营养不良症患者在可以行走的情况下有可能出现急性肝损伤和肝衰竭。Sarepta ...