DMD是一种罕见且致命的遗传性疾病，由编码抗肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。这是一种不可逆的进行性疾病，会导致身体肌肉随着时间的推移而变得虚弱和受损，大多数患者在12岁之前就不得不依靠轮椅生活。在DMD患者中，约14%的患者体内已存在针对rh74 ...

马萨诸塞州剑桥 - 精准基因医药公司赛瑞普拉治疗公司（Sarepta Therapeutics, Inc.）（NASDAQ:SRPT）股价上涨3.7%，此前该公司报告的第二季度盈利大幅超出分析师预期，同时为可行走的杜氏肌营养不良症患者恢复ELEVIDYS药物出货，带动市场乐观情绪。

2025年7月18日，FDA发布声明，要求Sarepta立即自愿停止Elevidys的全部商业供应。此前公司已主动停止对非行走患者的供药，但依然持续为尚能行走的患儿供药。面对FDA的请求，Sarepta选择拒绝，理由是“行走人群中并无新增或变化的安全 ...

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Investing.com - Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT )股价周五下跌13%，此前欧洲监管机构建议不批准该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys。 欧洲药品管理局的药物咨询委员会 ...

【罗氏制药将恢复在美国市场之外的基因疗法Elevidys发货工作】罗氏制药将恢复在美国市场之外的基因疗法Elevidys发货工作。近日，美国食品药品管理局（FDA）调查结果显示，一名八岁男童的死亡事故与Sarepta的基因疗法“无关”。

【罗氏：将继续与欧洲药品管理局就Elevidys疗法合作】财联社7月25日电，罗氏宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对Elevidys疗法用于3至7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的条件性上市许可（CMA）申请给出了负面意见。罗 ...