DMD是一种罕见且致命的遗传性疾病，由编码抗肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。这是一种不可逆的进行性疾病，会导致身体肌肉随着时间的推移而变得虚弱和受损，大多数患者在12岁之前就不得不依靠轮椅生活。在DMD患者中，约14%的患者体内已存在针对rh74 ...

马萨诸塞州剑桥 - 精准基因医药公司赛瑞普拉治疗公司（Sarepta Therapeutics, Inc.）（NASDAQ:SRPT）股价上涨3.7%，此前该公司报告的第二季度盈利大幅超出分析师预期，同时为可行走的杜氏肌营养不良症患者恢复ELEVIDYS药物出货，带动市场乐观情绪。

Investing.com - 富国银行 (Wells Fargo)周四将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )的目标价从48.00美元上调至50.00美元，同时维持对该股的"增持"评级。根据 InvestingPro 数据，尽管该股在过去六个月下跌超过85%，但目前交易价格仍显著低于其公允价值。分析师对该股的目标价从5美元到80美元不等，反映出市场情绪喜忧参半。

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

此外，Prasad近期要求Sarepta暂停杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys的所有销售也引发巨大争议。 此前，该疗法被质疑导致多例死亡事件。

消息面上，美国食品药品监督管理局已授权恢复该公司基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的应用。 ⑥ 【苹果回应首次在中国关停直营店】有媒体报道称，大连首家苹果直营店将在下月停止营业，这也是苹果首次在中国关停直营店。

Sarepta 在其药物 Elevidys 被FDA要求添加黑框警告后，转而聚焦于小干扰 RNA（siRNA）领域， 裁员 500 名员工， 占其员工总数的 36%，作为战略重组的一 ...