摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症 (DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为 InvestingPro 数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。

7月29日，此前宣布， 美国食品 药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。受此消息影响，Sarepta Therapeutics 隔夜股价大涨逾16%，盘后续涨逾47%。

美国卫生与公众服务部 (HHS)发言人周二晚间证实，美国食品药品监督管理局 (FDA)高级官员维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad)在担任生物制品评估与研究中心 (CBER)主任一职近三个月后离开了该机构。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

格隆汇7月29日丨生物技术公司Sarepta Therapeutics盘前暴涨超45%，公司获FDA批准恢复基因疗法Elevidys用于杜氏肌营养不良症 (DMD)治疗。

7月29日，美卫生部发言人宣布FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad离职，距离其上任不过百日。上一任CBER主任Peter Marks于3月28日被迫离职。