对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症(DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为InvestingPro数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。 FDA的潜在决定是在审查了巴 ...

随着FDA资深人士大批离开后，新药评审所需的专业能力是在减弱而非得到加强。因此，行业的观察是，FDA对IND、BLA以及NDA的审批速度将大大减慢，许多产品和公司可能要“面临漫长而昂贵的停滞期，迟迟得不到任何进展”。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Investing.com - TD Cowen将Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)的目标价从12.00美元上调至17.00美元，同时维持对该股的"持有"评级。根据InvestingPro数据，该股目前交易价格接近其公允价值，尽管年初至今已下跌约88%。 此次目标价上调是在美国食品药品监督管理局(FDA)建议取消对可行走杜氏肌营养不良症(DMD)患者使用Elevi ...

突围方案是将生成式AI引入纳米材料设计。剂泰的科研团队开发了一系列生成式算法强化学习以语言模型等11种不同的纳米算法集群，透过AI ...

格隆汇7月29日丨生物技术公司Sarepta Therapeutics盘前暴涨超45%，公司获FDA批准恢复基因疗法Elevidys用于杜氏肌营养不良症 (DMD)治疗。