DMD是一种罕见且致命的遗传性疾病，由编码抗肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。这是一种不可逆的进行性疾病，会导致身体肌肉随着时间的推移而变得虚弱和受损，大多数患者在12岁之前就不得不依靠轮椅生活。在DMD患者中，约14%的患者体内已存在针对rh74 ...

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。