DMD是一种罕见且致命的遗传性疾病，由编码抗肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。这是一种不可逆的进行性疾病，会导致身体肌肉随着时间的推移而变得虚弱和受损，大多数患者在12岁之前就不得不依靠轮椅生活。在DMD患者中，约14%的患者体内已存在针对rh74 ...

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

此次目标价调整是在美国食品药品监督管理局 (FDA)出人意料地宣布Elevidys可以立即恢复向行走能力患者供货后作出的，这促使伯恩斯坦将该药物重新纳入其财务模型。 这一消息推动该股票在过去一周内大涨18.84%，尽管目前股价仍远低于其52周高点146.38美元。

在Jasper Therapeutics报告一批不合格药物干扰了其临床试验数天后，这家生物技术公司宣布将 裁员50% ，同时首席医疗官也将离职，此外还有其他几项变动，这些都属于公司重组的一部分。 截至3月底，Jasper共有60名全职员工。

7月29日，美卫生部发言人宣布FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad离职，距离其上任不过百日。上一任CBER主任Peter Marks于3月28日被迫离职。

他的离任正值FDA近期对Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys等药品采取一系列“非常规监管行动”之际。

消息面上，美国食品药品监督管理局已授权恢复该公司基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的应用。 ⑥ 【苹果回应首次在中国关停直营店】有媒体报道称，大连首家苹果直营店将在下月停止营业，这也是苹果首次在中国关停直营店。