Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

Investing.com - 摩根大通已将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )的评级从"减持"上调至"中性"，并设定了24.00美元的目标价，此举是在FDA建议取消Elevidys自愿暂停发货后作出的。该上调评级之际，该股票交易价格为13.86美元，远低于其52周高点150.48美元， InvestingPro 分析显示该股票目前被低估。

周三，部分生物制药公司股价飙升，截至发稿，Replimune (REPL.US)飙升逾85%， Sarepta Therapeutics (SRPT.US)上涨超16%， Capricor Therapeutics (CAPR.US)大涨超18%。消息面上，美国FDA生物制品评估与研究中心主任普拉萨德在上任不到三个月后离职，正值FDA对多款基因疗法和疫苗采取严格监管措施，引发市场关注。分析人士指出 ...

他的离任正值FDA近期对Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys等药品采取一系列“非常规监管行动”之际。BMO资本市场分析师Koustas Billouri指出：“FDA史无前例地出现了多起泄密事件，严重损害了机构公信力。” ...

In a major win for Sarepta Therapeutics Inc., US regulators are recommending that patients who can walk be allowed to take ...

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

Shares of Sarepta Therapeutics surged Tuesday morning after the company said it had been informed by the Food and Drug ...

Sarepta Therapeutics shares were lower in premarket trading on Tuesday, as the drugmaker relented to a Food and Drug Administration request to halt shipments of a gene therapy.

Sarepta stock tanked Friday after a new patient death was uncovered, spurring an FDA request to halt shipments of an ...