DMD是一种罕见且致命的遗传性疾病，由编码抗肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。这是一种不可逆的进行性疾病，会导致身体肌肉随着时间的推移而变得虚弱和受损，大多数患者在12岁之前就不得不依靠轮椅生活。在DMD患者中，约14%的患者体内已存在针对rh74 ...

摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT )周一宣布，美国食品药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。据 InvestingPro 数据显示，该消息传出之际，公司股价接近52周低点，年初至今已下跌超过90%。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症 (DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为 InvestingPro 数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。

Investing.com - Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT)股价周五下跌13%，此前欧洲监管机构建议不批准该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys。

Sarepta称，该公司仍在与FDA就另一类患者——即已无法行走的人群——进行沟通。 该公司已暂停向这些患者发货，并提议为他们研究一种新的免疫 ...

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

Sarepta Therapeutics 周三表示，该公司将裁员500人，并在其肌肉失调基因疗法Elevidys的标签上添加严重警告，因为最近有两名服用该药的患者死亡。美国食品和药物管理局要求Sarepta公司在 "黑框 "警告中加入最严重的警告，即杜氏肌营养不良症患者在可以行走的情况下有可能出现急性肝损伤和肝衰竭。Sarepta ...

罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症 (DMD ...

Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法**全球许可 基因 来源：药明康德 2020-07-03 12:19 今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布 ...

近期，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics 发布2022年业绩预告: 2022 年全年的净产品收入为8.433亿美元(约为57亿人民币)，同比增长38%，符合预期。公司 ...