Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

对于患者而言，FDA 泄密使其难以准确判断药物安全性与有效性，在治疗选择上陷入迷茫。药企则因泄密面临市场波动与决策困境，研发进程受阻。整个医药行业呼吁 FDA 尽快采取措施，解决泄密问题，恢复监管公正性与透明度，确保药物审批流程的科学性与严谨性，为患者和药企营造稳定、可信赖的监管环境。否则，FDA 的公信力危机将持续发酵，对美国乃至全球医药行业创新与发展产生不利影响。

Investing.com - Barclays将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股票评级从"减持"上调至"中性"，并将目标价从10.00美元上调至22.00美元。该股目前交易价格为17.39美元，近六个月来经历了显著波动，下跌了近88%。根据 InvestingPro 数据显示，该公司的相对强弱指数 (RSI)表明其处于超卖状态。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

他的离任正值FDA近期对Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys等药品采取一系列“非常规监管行动”之际。BMO资本市场分析师Koustas Billouri指出：“FDA史无前例地出现了多起泄密事件，严重损害了机构公信力。” ...

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys ...

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

原文出处： Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of VYONDYS 53™ (golodirsen) Injection for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in Patients Amenable to Skipping Exon 53 ...

智通财经APP获悉，周三，部分生物制药公司股价飙升，截至发稿，Replimune (REPL.US)飙升逾85%， Sarepta Therapeutics (SRPT.US)上涨超16%， Capricor Therapeutics ...

原文出处： Sarepta Therapeutics Completes Submission of New Drug Application Seeking Approval of Casimersen (SRP-4045) for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Skipping Exon 45 ...